Gentherapie

Noch ein langer Weg

Von Andrea von Gersdorff · 2016

Auf die Gentherapie werden grosse Hoffnungen gesetzt, da viele seltene Krankheiten auf genetisch bedingten Defekten beruhen. Doch die gentherapeutischen Methoden sind auch mit vielen Risiken behaftet.

Wenn im Körper Zellen zugrunde gehen, ungesteuert wachsen oder bestimmte Funktionen nicht mehr erfüllen, können Krankheiten entstehen. Häufig ist das auf angeborene oder erworbene Fehlfunktionen von Genen zurückzuführen. Für die fast 7'000 seltenen Krankheiten gilt, dass 80 Prozent genetisch bedingt sind, nicht wenig sind dabei lebensbedrohlich. Bei über 50 Prozent dieser Krankheiten macht sich die Erkrankung erst im Erwachsenenalter bemerkbar wie zum Beispiel die Huntington-Krankheit, Morbus Crohn oder das Kaposi-Sarkom. Viele andere wie Morbus Fabry zeigen sich bereits im Kindesalter.

Ziel der Gentherapie

Da sich durch die Genforschung das Wissen über die genetischen Ursachen von seltenen Krankheiten vermehrt hat, will die Medizin dieses Wissen für die Gentherapie seltener Krankheiten nutzbar machen. Die Hoffnungen sind entsprechend gross. Gentherapeutische Massnahmen würden nicht mehr wie herkömmliche Medikamente gegen die Symptome wirken, sondern gegen die Ursache der Krankheit. Denn bei der sogenannten somatischen Gentherapie soll jeweils die Körperzelle in die Lage versetzt werden, einen lebensnotwendigen Stoff in Form eines Proteins oder einer RNA aufgrund der genetischen Information selbst herzustellen. Dazu würde das Gen gezielt und punktgenau in die Zelle eingeführt. Im besten Fall wäre die Anwendung der Therapie einmalig und würde dem Patienten die unter Umständen lebenslange Einnahme von Medikamenten ersparen.

Risiken der Gentherapie

Allerdings ist Gentherapie noch mit Risiken behaftet. Beim Patienten können zum einen schwere Immunreaktionen hervorgerufen werden. Da die Aktivitäten des Gens in der neuen Umgebung nicht steuerbar sind, könnten diese zum anderen entarten. Zudem ist es schwierig, die genauen Zielzellen zu erreichen, wodurch zusätzlich die Gefahr besteht, dass sich das Gen in die Keimzellen, also das Erbgut, integriert und vererbbar wird.
Aber selbst wenn es für viele genetisch bedingte Krankheiten auch in naher Zukunft noch keine Behandlungsmöglichkeiten geben wird, hilft die Genforschung den Patienten. Denn die genaue Diagnose erleichtert sie von einer Last. Gibt sie den Patienten doch die Gewissheit, dass sie ihre Erkrankung nicht selbst verschuldet haben.